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<bold>CRISPR/Cas9</bold>系统<bold>: </bold>一种强大的在体基因治疗工具

大力 李、明耀 刘、立人 王、晓辉 张

2017Scientia Sinica VitaeBiochemistry, Genetics and Molecular Biology被引 2开放获取

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摘要

CRISPR/Cas9作为一个通用的基因编辑工具, 已被广泛应用于原核和真核基因组的精确改造, 极大地推动了基础和应用研究的发展, 如何利用该技术进行疾病的治疗更是倍受关注. 最近, 大量研究表明, CRISPR/Cas9介导的基因编辑在基因治疗方面展现了极大的潜力. 本文综述了CRISPR/Cas9在动物模型中通过不同策略开展基因治疗研究的现状, 在此基础上讨论了未来发展前景及临床应用中面临的挑战.

引用本文（GB/T 7714）

大力 李, 明耀 刘, 立人 王, 等. <bold>CRISPR/Cas9</bold>系统<bold>: </bold>一种强大的在体基因治疗工具[J]. Scientia Sinica Vitae, 2017.

引文网络

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DOI：https://doi.org/10.1360/n052017-00208

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